治験を設計するためのポイントは？
血液がん治療の最前線！CAR-T細胞療法の最新研究

この研究の背景は？

多発性骨髄腫の治療法として注目されるCAR-T細胞療法

多発性骨髄腫は血液がんの一種であり、その治療には複数の方法が必要です。また、従来の治療法に耐性を持つ患者が増えているため、新しい治療法の開発が急務となっています。

そこで現在注目されているのが、CAR-T細胞療法です。CAR-T細胞は、「キメラ抗原受容体T細胞」の略称であり、がん細胞を攻撃する機能を持ちます。この細胞を活用することで、多発性骨髄腫のような血液がんを治療する画期的な方法です。この方法は、以下のようなプロセスで行われます。

1. 健康なT細胞を 患者の体内から取り出す
2. 取り出したT細胞の受容体が変容するよう改変する
3. 患者の体内に戻す

エキサイティングな研究手法・結果とは？

第Ⅲ相無作為比較試験を用いた研究方法

CARTITUDE-4と呼ばれる今回の研究「Cilta-cel or Standard Care in Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma」は、CAR-T細胞療法であるCilta-celの効果と安全性を標準治療と比較し、評価することを目的としています。

研究チームは、研究に参加する患者を標準治療を行うグループと、新治療を行うグループにランダムに振り分けて治療を行う第Ⅲ相無作為比較試験が採用しました。前治療としてファーストライン、セカンドライン、サードラインの治療を受けた多発性骨髄腫患者419名が参加し、無作為にCilta-cel治療群と標準治療群に割り付けられ、1年以上かけて、それぞれ治療が行われます。

Cilta-celの効果と安全性を実証

実験の結果、12か月の無増悪生存期間（PFS）が、Cilta-cel治療群で76%、標準治療群で48.6%であり、Cilta-cel治療群での効果が顕著でした。加えて、Cilta-cel治療群ではより多くの患者が完全奏効を達成しています。

副作用に関しては、CAR-T細胞療法でしばしば見受けらえるサイトカイン放出症候群がCilta-cel治療群の76%で確認されましたが、ほとんどがグレード１～２であり、軽度なものにとどまりました。

専門分野内外へ、研究がもたらすインパクト

この研究は、多発性骨髄腫の治療法として期待を寄せられるCAR-T細胞療法の有効性を強く示しており、臨床現場での治療選択に大きな影響をもたらす可能性があります。血液がんに苦しむ多くの人を救うためにも、今後のさらなる進展が期待されます。